Epidermolysis Bullosa 表皮水泡症

「表皮水疱症（ひょうひすいほうしょう）」という疾患をご存じでしょうか？

全国にわずか 500～600人程度しかいないといわれている珍しい病気です。 皮膚の表皮と真皮を接合する蛋白に異常があり、軽度の外力でもびらんや水ぶくれを引き起こします。根治できる治療薬は今のところありません。

先日、機会があり表皮水疱症友の会DebRA Japanさま主催のオンライン交流会に参加させていただきました。 「あまり知られていない病気だから、なかなか受け入れてもらえない」 「学校で、お友達ができない」「いつか日本でこの病気を偏見なく受け入れてくれるような社会になったらいいな」 患者さんの生の声は、とても苦しいものでした。

現状、表皮水疱症の根治薬は存在しません。そんな中でも、患者さんは普段通り、毎日生活を送っています。 その間に差別や嫌な対応を受ける子供達もいるでしょう。 私は、１日でも早く、日本の患者さんに必要な治療薬を届けられたらいいな、と思っています。

昨今、欧米の製薬ベンチャーによる希少疾病の新薬開発が活発になりました。欧米製薬ベンチャーは日本法人を持たず、そのような医薬品は日本の患者さんには届きにくい。海外では承認されているのに、日本では使えない、未承認薬のドラッグラグの問題に私は着目しました。

昨年立ち上げた Patientricity MedPartners は、このような欧米の製薬ベンチャーに対し、日本での医薬品開発・承認・ローンチに関する戦略コンサルティングを提供しております。 この取り組みには日本の患者さんや専門医の先生方の協力が必要不可欠になります。FBを通じて、ネットワークを広げ、少しでも早く必要な治療薬を必要な患者さんに届けられるよう、立場の異なる皆さまと手を取り合いって進めていきたいと思っております。

今後も、関連する活動など少しずつFBを通じ発信していきます🙂

#epidermolysisbullosa #表皮水泡症 #DEBRA